信使核糖核酸做什么？信使核糖核酸产生指令，使蛋白质可以治疗或预防疾病
mRNA药物不像传统药物那样是小分子。它们不是传统的生物制剂（重组蛋白和单克隆抗体）——它们是生物技术产业的起源。相反，mRNA药物是一套指令。这些指令指导体内的细胞制造蛋白质来预防或对抗疾病。
这实际上是基本的人类生物学。
DNA（脱氧核糖核酸）是一种双链分子，储存人体细胞制造蛋白质所需的遗传指令。另一方面，蛋白质是人体的“工作马”。人体几乎所有的功能——包括正常和疾病相关的功能——都是由一种或多种蛋白质完成的。
mRNA和DNA一样重要。
没有信使核糖核酸，你的遗传密码永远不会被你的身体使用。蛋白质永远不会被制造出来。你的身体不会——实际上不能——发挥它的功能。信使核糖核酸，简称mRNA，在人类生物学中起着至关重要的作用，特别是在一个称为蛋白质合成的过程中。mRNA是一种单链分子，它将遗传密码从细胞核中的DNA携带到核糖体，核糖体是细胞的蛋白质制造机器。
了解信使RNA在人类生物学中的作用，它提供的指导人体细胞制造蛋白质的指令，以及为什么我们相信信使RNA药物可能具有治疗多种疾病的潜力。
mRNA在蛋白质合成中的作用
- 通过一个被称为转录的过程，一个DNA序列的RNA拷贝被制造出来，以产生一个给定的蛋白质。
- 这种拷贝——mRNA——从细胞核传播到细胞中含有核糖体的细胞质部分。核糖体是细胞中负责制造蛋白质的复杂机械。
- 然后，通过另一个被称为翻译的过程，核糖体“读取”mRNA，并按照说明一步一步地生成蛋白质。
- 然后，细胞表达蛋白质，然后在细胞或身体中执行其指定的功能。
利用mRNA开发一类新的药物。
在摩德纳，我们正在利用mRNA在蛋白质合成中的基本作用。我们已经开发出专有技术和方法来创建细胞识别的mRNA序列，就像它们是在体内产生的一样。我们关注的是使靶细胞产生——或“启动”——一种或多种特定蛋白质将使身体对抗或预防特定疾病的疾病。
- 我们从我们想要的蛋白质序列开始。
- 我们设计并合成了相应的mRNA序列——产生该蛋白质的代码。
- 在合成之前，我们还设计了该mRNA序列以优化mRNA的物理性质以及编码蛋白质的物理性质。
- 我们通过几种途径之一将mRNA序列传递给负责制造该蛋白质的细胞形态. 到达不同类型的细胞需要不同的传递方法。
- 而且，一旦mRNA——指令——进入细胞……人类生物学将接管。核糖体读取代码并构建蛋白质，细胞在体内表达蛋白质。
使用mRNA作为药物为治疗和预防疾病提供了广泛的机会。mRNA药物可以进入细胞内直接产生蛋白质，这是其他药物方法所不可能做到的。我们有潜力治疗或预防今天无法解决的疾病——有可能改善人类健康并影响世界各地的生活。
了解mRNA的内在特征，如何在全身细胞中使用，以及使用mRNA开发新药的潜在应用的多样性。