信使rna的作用是什么?信使rna产生指令来制造可以治疗或预防疾病的蛋白质
信使rna药物不像传统药物那样是小分子药物。它们不是传统的生物制剂(重组蛋白和单克隆抗体)，而传统的生物制剂是生物技术产业的起源。相反，信使rna药物是一组指令。这些指令引导体内的细胞制造蛋白质来预防或对抗疾病。
这实际上是基本的人类生物学。
DNA(脱氧核糖核酸)是一种双链分子，储存身体细胞制造蛋白质所需的遗传指令。另一方面，蛋白质是身体的“主力”。几乎人体的每一项功能——无论是正常的还是与疾病相关的——都是由一种或多种蛋白质完成的。
信使rna和DNA一样重要。
没有信使rna，你的遗传密码就不会被你的身体使用。蛋白质就不会产生。你的身体不能——实际上不能——执行它的功能。信使核糖核酸，或简称为mRNA，在人类生物学中起着至关重要的作用，特别是在蛋白质合成过程中。信使rna是一种单链分子，它携带着从细胞核中的DNA到核糖体(细胞的蛋白质制造机制)的遗传密码。
了解信使RNA在人类生物学中的作用，它为身体细胞制造蛋白质提供的指令，以及为什么我们相信信使RNA药物可能有治疗多种疾病的潜力。
mRNA在蛋白质合成中的作用
- 通过一个被称为转录的过程，一个DNA序列的RNA副本被制造出来，用来制造给定的蛋白质。
- 这个复制体——mRNA——从细胞核移动到被称为细胞质的部分，细胞质是核糖体的所在。核糖体是细胞中负责制造蛋白质的复杂机器。
- 然后，通过另一个被称为翻译的过程，核糖体“阅读”mRNA，并按照指令，一步一步地制造蛋白质。
- 然后，细胞表达这种蛋白质，反过来，它在细胞或身体中执行其指定的功能。
利用信使rna开发一种新的药物。
在Moderna，我们正在利用mRNA在蛋白质合成中发挥的基本作用。我们已经开发了专利技术和方法来创建mRNA序列，细胞可以识别，就像它们是在体内产生的一样。我们专注于使目标细胞产生或“启动”一种或多种特定蛋白质，从而使身体对抗或预防特定疾病的疾病。
- 我们从蛋白质所需的序列开始。
- 我们设计并合成相应的信使rna序列，也就是制造蛋白质的密码。
- 在合成之前，我们还设计了mRNA序列，以优化mRNA的物理特性，以及编码蛋白的物理特性。
- 我们将mRNA序列通过几种方式中的一种传递给负责制造这种蛋白质的细胞模式．到达不同类型的细胞需要不同的传送方法。
- 而且，一旦信使rna——指令——进入细胞，人类生物学就接管了。核糖体读取密码并生成蛋白质，细胞在体内表达蛋白质。
将mRNA用作药物为治疗和预防疾病开辟了广阔的机会。信使rna药物可以进入细胞内直接产生蛋白质，这是其他药物无法做到的。我们有潜力治疗或预防今天还无法解决的疾病——有可能改善人类健康并影响世界各地的生活。
了解mRNA的内在特征，它如何在整个身体的细胞中使用，以及使用mRNA开发新药物的潜在应用的多样性。