Moderna致力于研究和开发罕见疾病患者的mRNA疗法。大约有7,000种稀有疾病影响了全球超过3亿人。1然而，只有5％的稀有疾病有批准的药物。2我们了解患者和护理人员正在等待潜在的新型治疗选择的紧迫性，因此我们不懈地研究潜在的mRNA治疗。
mRNA是一种信使分子，它带有指令将蛋白质生成细胞。该科学可以像许多罕见疾病一样，应用于身体无法正确产生蛋白质的疾病。
2https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2019/01/rdd-faq-2019.pdf
GSD1A（也称为von Gierke病）是一种疾病，人体具有糖原的积聚，一种复杂的糖。该积累可防止器官和组织正常运行。
被诊断为丙酸血症（PA）的人缺少丙酰辅酶A羧化酶（PCC）酶，该酶负责某些蛋白质和脂肪的分解。当缺少这种酶时，体内细胞很难将食物转化为能量，从而导致毒素在血液中积聚。
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